El 12 de noviembre, altos funcionarios de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) anunciaron que existe una nueva vía para las terapias de edición genética personalizadas para personas con enfermedades graves.
La FDA considerará la autorización de terapias personalizadas si un fabricante demuestra su eficacia en varios pacientes, según dijeron el Dr. Marty Makary, comisionado de la FDA, y el Dr. Vinay Prasad, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, en un artículo publicado por la revista New England Journal of Medicine.
Una vez que la FDA conceda la autorización en virtud de la “vía del mecanismo plausible”, las empresas tendrán que recopilar pruebas reales que confirmen la eficacia de la terapia y demuestren que no existen riesgos inesperados.
Las empresas también deben estudiar cómo afectan las terapias al crecimiento y los hitos del desarrollo de los niños.
"Aunque la FDA dará prioridad a las enfermedades raras, en particular las que son mortales o están asociadas a una discapacidad grave en la infancia, la vía del mecanismo plausible también estará disponible para las enfermedades comunes, en particular aquellas para las que no existen tratamientos alternativos probados o en las que existe una necesidad considerable no cubierta tras el uso de la terapia disponible", escribieron Makary y Prasad.
“Por ejemplo, una sola enfermedad con 150 mutaciones genéticas diferentes con la misma implicación funcional puede requerir 150 terapias diferentes, y la vía de mecanismo plausible sería ideal para tales terapias. Un estudio adecuadamente diseñado con una muestra pequeña puede respaldar la autorización de un producto cuyo efecto farmacológico se ajuste a la plausibilidad biológica y sea congruente con los resultados clínicos observados. Esa filosofía, en esencia, encarna la vía de mecanismo plausible”.
Los funcionarios destacaron el caso de un bebé al que se le diagnosticó una enfermedad genética con una tasa de mortalidad del 50%. Los científicos crearon una terapia de edición genética personalizada para el bebé, que corrigió las variantes genéticas que causaban la enfermedad, según afirmaron los investigadores en un artículo publicado en la misma revista.
Aunque los críticos afirman que las vías actuales de la FDA son suficientes para las terapias personalizadas, los pacientes, los padres, los investigadores y otras personas han comunicado a la FDA que son demasiado onerosas y exigentes, según los funcionarios. Estos afirmaron que comparten esa opinión.
“Casi 30 años después de la secuenciación del genoma humano, las terapias personalizadas están cerca de ser una realidad. La FDA colaborará y orientará para que estas terapias lleguen al mercado, y nuestras estrategias reguladoras evolucionarán para adaptarse al ritmo de los avances científicos”, dijeron los funcionarios.
La Alianza para la Medicina Regenerativa, que promueve las terapias celulares y genéticas, acogió con satisfacción esta novedad.
"Esta modernización del enfoque regulatorio de la FDA ayudará a los pacientes estadounidenses a beneficiarse de los avances científicos revolucionarios", dijo el grupo en X. "Animamos a la FDA a impulsar esta visión con directrices formales que permitan su implementación con coherencia, claridad y una supervisión adecuada".
