La farmacéutica Sarepta Therapeutics anunció el 18 de julio que no acatará la solicitud de las autoridades para pausar los envíos de un tratamiento contra la distrofia muscular, tras la muerte de varios pacientes.
"Basándonos en nuestra interpretación científica exhaustiva de los datos, que no muestran señales de seguridad nuevas o modificadas en la población de pacientes ambulatorios, continuaremos enviando Elevidys a la población ambulatoria", afirmó Sarepta en un comunicado.
Dos pacientes fallecieron tras recibir Elevidys, una terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne. Un tercer paciente falleció tras recibir otra terapia génica, también producida por Sarepta, para la distrofia muscular de cinturas, según informó la empresa el 18 de julio.
Los responsables de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) afirmaron entonces que estaban investigando las muertes y que habían pedido a Sarepta que detuviera de forma voluntaria e inmediata los envíos de Elevidys, pero que la empresa se negó.
A principios de este año, Sarepta dejó de enviar Elevidys a pacientes no ambulatorios tras informar de una segunda muerte en un paciente que había recibido el tratamiento. Los dos pacientes fallecidos eran no ambulatorios, al igual que el paciente que recibió la otra terapia.
Sarepta mantiene que no hay motivos de preocupación por la seguridad de los pacientes ambulatorios.
"Elevidys es la única terapia génica aprobada para personas devastadas por la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad rara, progresiva y mortal", afirmó la empresa farmacéutica. "Nos comprometemos a colaborar estrechamente con la FDA para garantizar que todas las decisiones se basen en la ciencia y en el interés superior de los pacientes, teniendo en cuenta la necesidad apremiante de estas familias de acceder a una terapia modificadora de la enfermedad".
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno hereditario sin cura que empeora con el tiempo y reduce la función muscular. Aunque no se puede revertir, el tratamiento puede ayudar a los pacientes.
La FDA no respondió a una solicitud de comentarios. Las autoridades afirmaron que suspendieron los ensayos clínicos de Sarepta relacionados con la distrofia muscular de cinturas y han revocado la designación de tecnología de plataforma para la plataforma de administración de la empresa, debido a preocupaciones de seguridad.
La agencia permite que Sarepta continúe vendiendo Elevidys solo a pacientes ambulatorios, aunque advirtió que podrían tomar nuevas medidas.
"Hoy demostramos que la FDA actúa con rapidez cuando la seguridad de los pacientes está en riesgo", afirmó en un comunicado el comisionado de la FDA, el Dr. Marty Makary. "Apoyamos el acceso a medicamentos para enfermedades sin tratamiento, pero no dudamos en actuar cuando aparece una señal de riesgo grave".
El Dr. Vinay Prasad, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, afirmó que la agencia "detendrá cualquier ensayo clínico de un producto en fase de investigación si los participantes en el ensayo clínico se exponen a un riesgo irrazonable y significativo de enfermedad o lesión".
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