En un giro inesperado, la empresa farmacéutica Sarepta Therapeutics anunció el 21 de julio que suspenderá todos los envíos de una terapia génica que se ha relacionado con varias muertes.
Sarepta declaró en un comunicado que suspenderá de forma voluntaria y temporal todos los envíos de Elevidys al cierre de la jornada del 22 de julio.
Elevidys es una terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno hereditario que se caracteriza por el debilitamiento de los músculos y una dificultad creciente para moverse.
No existe cura, pero los tratamientos y la fisioterapia pueden ayudar a controlar la enfermedad.
Dos pacientes no ambulatorios fallecieron tras recibir Elevidys. La primera muerte se notificó en marzo y la segunda fue notificada por Sarepta en junio. Sarepta detuvo entonces los envíos de Elevidys a pacientes no ambulatorios mientras buscaba una solución.
Un tercer paciente, también no ambulatorio, falleció tras recibir una terapia similar para un tipo diferente de distrofia muscular, según informó Sarepta el 19 de julio.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) solicitó a Sarepta que suspendiera todos los envíos de Elevidys, pero Sarepta se negó inicialmente. La farmacéutica afirmó el 18 de julio que su análisis de los datos "no muestra señales de seguridad nuevas o modificadas en la población de pacientes ambulatorios", por lo que "seguiremos enviando Elevidys a la población ambulatoria".
En la actualización del lunes, Sarepta afirmó que la suspensión de todos los envíos le permitiría responder a las solicitudes de información y colaborar con las autoridades reguladoras para completar un suplemento al prospecto del medicamento.
“Como organización centrada en los pacientes, la decisión de suspender de forma voluntaria y temporal los envíos de Elevidys ha sido dolorosa, ya que las personas con Duchenne pierden músculo cada día y necesitan opciones que modifiquen la enfermedad”, declaró Douglas Ingram, director ejecutivo de Sarepta, en un comunicado.
“Es importante para los pacientes a los que atendemos que Sarepta mantenga una relación de trabajo productiva y positiva con la FDA, y se hizo evidente que para mantener esa relación productiva era necesario suspender temporalmente los envíos mientras respondemos a cualquier pregunta que pueda tener la FDA y completamos el proceso de suplemento de la etiqueta de Elevidys”.
Un portavoz de la FDA declaró a The Epoch Times en un correo electrónico el 22 de julio: “Agradecemos a la empresa que haya cumplido con las exigencias”.
La tercera muerte se produjo en un paciente que recibió una terapia génica no aprobada para la distrofia muscular de cinturas. La terapia génica utiliza el mismo serotipo que Elevidys.
La FDA dijo en un comunicado el 18 de julio que suspendía los ensayos clínicos de la terapia génica experimental de Sarepta para la distrofia muscular de cinturas y extremidades tras las muertes, que describió como “potencialmente relacionadas con estos productos”.
La FDA también ha revocado la designación de tecnología de plataforma de Sarepta.
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