Los funcionarios de la Administración de Alimentos y Medicamentos anunciaron el 3 de septiembre que aprobarán algunos medicamentos para enfermedades raras sin datos de ensayos controlados aleatorios tradicionales, citando las dificultades que entraña la realización de pruebas con productos en fase de investigación para enfermedades que afectan a un número reducido de estadounidenses.
Los fabricantes pueden presentar una solicitud a la FDA en virtud del nuevo proceso para medicamentos contra enfermedades raras causadas por defectos genéticos. Los nuevos requisitos son que el medicamento esté dirigido a una enfermedad rara que afecte a menos de 1000 personas en Estados Unidos, que el medicamento esté destinado a tratar un defecto genético que sea uno de los principales factores causantes de la enfermedad, que las personas que padecen la enfermedad se deterioren rápidamente y que no existan productos autorizados para la enfermedad.
Los medicamentos que cumplan esos criterios pueden ser autorizados con un solo ensayo, que podría consistir en un único grupo, según declararon en un comunicado conjunto el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos y el Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.
Se pide a los solicitantes que presenten su solicitud antes de iniciar los ensayos fundamentales. Si la FDA acepta la solicitud, el fabricante y la FDA se reunirán y revisarán los datos que se utilizarán para establecer la seguridad y la eficacia.
"Los estadounidenses con enfermedades raras merecen un proceso más rápido y predecible para acceder a terapias prometedoras, y punto", dijo el Dr. Marty Makary, comisionado de la FDA, el X.
El proceso propuesto sería implementado conjuntamente por los dos centros, dijo la FDA en un comunicado.
El desarrollo de medicamentos para enfermedades raras conlleva retos, entre ellos la dificultad de generar pruebas de seguridad y eficacia en múltiples ensayos, según la agencia.
El nuevo proceso "aborda las incertidumbres inherentes al desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, garantizando a los patrocinadores que las revisiones incluirán datos adicionales de apoyo", afirmó.
El Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos está dirigido por el Dr. George Tidmarsh, mientras que el Dr. Vinay Prasad dirige el Centro de Evaluación e Investigación Biológica.
La división de Prasad aprobó en agosto una terapia para una enfermedad rara basada en los datos de un ensayo de un solo grupo. Prasad afirmó en ese momento que "no siempre se necesitan ensayos aleatorios para aprobar productos médicos y esta aprobación es prueba de esa filosofía".
Otras aprobaciones de medicamentos para enfermedades raras se produjeron tras la obtención de datos más sustanciales. La aprobación de la FDA de un medicamento para un trastorno sanguíneo llamado trombocitopenia inmunitaria, por ejemplo, se basó en los datos de un estudio doble ciego.
Prasad también declaró que, para cuestiones que afectan a más personas, como COVID-19, la FDA exige ensayos aleatorios y controlados para determinar si son eficaces.
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