El 14 de agosto, la Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó una terapia para una enfermedad rara llamada papilomatosis respiratoria recurrente (RRP).
Las autoridades reguladoras autorizaron Papzimeos, una inmunoterapia fabricada por Precigen, citando datos de un ensayo abierto de un solo grupo que evaluó su eficacia en adultos con RRP que necesitaban al menos tres cirugías al año.
Los pacientes recibieron cuatro inyecciones de la terapia durante 12 semanas después de las intervenciones quirúrgicas.
Aproximadamente la mitad de los participantes no necesitaron cirugía en el año siguiente al tratamiento. El perfil de seguridad también se consideró favorable.
"No siempre se necesitan ensayos aleatorios para aprobar productos médicos y esta aprobación es prueba de esa filosofía", dijo en un comunicado el Dr. Vinay Prasad, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.
"La FDA siempre exigirá el estudio clínico adecuado para cada producto médico y enfermedad específicos. Nuestros requisitos para los productos que se administran a decenas de millones de personas sanas serán diferentes de los que se aplican a los productos que se administran a, como mucho, cientos o miles de pacientes con enfermedades únicas".
Esta es la primera aprobación anunciada por Prasad después de reincorporarse a la FDA tras su renuncia en julio.
Prasad había recibido críticas por no aprobar suficientes nuevos medicamentos y terapias, incluso por parte del consejo editorial del Wall Street Journal, que señaló que Prasad "lleva mucho tiempo criticando los estudios de un solo grupo que no cuentan con grupos de placebo".
El tratamiento de Replimune para el melanoma avanzado es uno de los medicamentos que la FDA ha rechazado desde que Prasad se convirtió en su máximo responsable de vacunas y productos biológicos.
Prasad dijo en mayo que está a favor de los ensayos clínicos aleatorios, pero que para algunas enfermedades raras sería difícil o incluso imposible completarlos. Añadió que la FDA tendría una "norma reguladora flexible" que tendría en cuenta "el contexto de una enfermedad".
En junio, en un artículo escrito en colaboración con el comisionado de la FDA, el Dr. Marty Makary, señaló que, para algunos productos destinados a enfermedades raras, "los ensayos aleatorios previos a la comercialización pueden no ser viables".
La RRP, causada por el virus del papiloma humano, se caracteriza por el desarrollo de tumores no cancerosos en las vías respiratorias internas del cuerpo. Si no se extirpan, los tumores provocan problemas como dificultad para respirar.
Las personas que padecen esta enfermedad suelen someterse a múltiples intervenciones quirúrgicas al año, ya que los tumores suelen volver a aparecer tras su extirpación.
Según la FDA, cada año se diagnostican en Estados Unidos unos 1000 nuevos casos de RRP.
Antes de la aprobación de Papzimeos, no existían terapias aprobadas para la RRP.
"Durante más de un siglo, desde que se reconoció por primera vez la RRP como una enfermedad distinta, los pacientes han tenido que recurrir a repetidas cirugías para controlar esta implacable afección", dijo Helen Sabzevari, directora ejecutiva de Precigen, en un comunicado. "Hoy es un hito histórico".
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