La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó Zevaskyn, una terapia génica para un trastorno cutáneo poco frecuente, según informó la empresa fabricante del producto el 29 de abril.
Las autoridades reguladoras aprobaron Zevaskyn para adultos y niños con epidermólisis bullosa distrófica recesiva, un trastorno que deja la piel frágil y propensa a la formación de ampollas.
Según la Biblioteca Nacional de Medicina, los casos graves de este trastorno pueden provocar la pérdida de la visión y otros problemas médicos graves.
La epidermólisis bullosa distrófica recesiva no tiene cura.
Zevaskyn es la primera terapia génica celular aprobada para esta enfermedad. Abeona Therapeutics, la empresa que fabrica la terapia, afirma que solo requiere una aplicación.
"Mediante una única aplicación quirúrgica, Zevaskyn ahora puede ofrecer a las personas con [esta enfermedad] la oportunidad de curar sus heridas y reducir el dolor, incluso en las heridas más graves", afirmó Vish Seshadri, director ejecutivo de Abeona, en un comunicado.
Seshadri agradeció a los participantes en los estudios clínicos de la empresa, incluido un ensayo de fase III que demostró que las personas que recibieron el tratamiento experimentaron una mejora estadísticamente significativa en la cicatrización, en comparación con un grupo de control que recibió el tratamiento estándar.
Entre los efectos adversos se incluyó picor.
"Zevaskyn fue bien tolerado y eficaz en los estudios clínicos, proporcionando mejoras clínicamente significativas en la cicatrización de las heridas, la reducción del dolor y otros síntomas asociados", afirmó en un comunicado la Dra. Jean Tang, profesora de dermatología e investigadora principal del ensayo.
Zevaskyn consiste en extraer células de la piel del paciente y modificarlas genéticamente para producir colágeno. A continuación, se aplican quirúrgicamente hasta 12 de las láminas celulares resultantes en las heridas del paciente.
La FDA no respondió a una solicitud de comentarios.
Brett Kopelan, director ejecutivo de Debra of America, que defiende a las personas con epidermólisis bullosa, expresó su apoyo a Zevaskyn y afirmó en un comunicado publicado por Abeona que la terapia "«puede aumentar significativamente la calidad de vida de los pacientes".
Abeona declaró que espera que Zevaskyn esté disponible a partir del tercer trimestre de 2025. Los pacientes que deseen recibir el tratamiento podrán hacerlo a través de centros de tratamiento autorizados para administrar Zevaskyn.
Según la Biblioteca Nacional de Medicina, aproximadamente 3.3 personas por cada millón padecen epidermólisis bullosa distrófica recesiva y dominante. La enfermedad está causada por mutaciones en un gen llamado COL7A1. Las mutaciones alteran la producción de colágeno tipo VII del organismo. Ese es el colágeno que produce Zevaskyn.
Actualmente hay dos tratamientos disponibles. La Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó Vyjuvek, una terapia génica de Krystal Biotech, en 2023. El gel se aplica sobre las heridas de forma regular, normalmente una vez a la semana.
También se puede utilizar Filsuvez, también aprobado en 2023 y fabricado por Chiesi Global Rare Diseases. El gel, que contiene corteza de abedul, también se aplica sobre las heridas.
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