Una universidad china de primer nivel anunció el 26 de julio que está investigando los estudios de edición genética realizados por uno de sus investigadores, tras los informes de que los científicos sometieron a una niña de 6 años a un tratamiento como parte de su investigación, y que esta falleció durante ese ensayo en humanos sin precedentes.
La Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái, una de las instituciones chinas comparables a la Ivy League, declaró en un comunicado que "le concede gran importancia al asunto y ha establecido un grupo de trabajo especial para llevar a cabo una investigación exhaustiva".
Retraction Watch, una organización sin fines de lucro con sede en Nueva York dedicada a la supervisión científica, y la revista Science, de revisión por pares, revelaron el 23 de julio, en nombre de su afligida familia, la muerte de la niña de 6 años, quien se sometió a un procedimiento experimental de edición genética en un ensayo clínico llevado a cabo por investigadores de la Universidad Jiao Tong de Shanghái en el Hospital Xinhua, afiliado a dicha institución.
A la niña se le había diagnosticado un retraso generalizado del desarrollo en marzo de 2023, según informaron sus padres a Science. Posteriormente, la secuenciación del genoma señaló como causa una mutación de una sola base en su gen CHD3. Esta mutación poco común, que causa el síndrome de Snijders Blok-Campeau, afectó a una proteína vital esencial para el desarrollo cerebral, lo que le provocó dificultades en sus habilidades motoras y del lenguaje que se hicieron más evidentes cuando cumplió 4 años.
Esta afección no suele afectar la esperanza de vida, según explicó a la revista Science el genetista Philippe Campeau, de la Universidad de Montreal, quien ayudó a vincular la afección con el gen CHD3. Los síntomas pueden variar desde casos leves, en los que el único indicio evidente es una cabeza ligeramente agrandada, hasta casos graves con déficits intelectuales, convulsiones y problemas cardíacos.
La niña, quien falleció en marzo de 2025 a los siete días de iniciar el primer ensayo clínico de edición genética del mundo —destinado a eliminar su afección— presentaba síntomas más leves.
Sus padres le dijeron al organismo de control que el equipo de investigadores con sede en China, liderado por el neurocientífico Qiu Zilong, los convenció de financiar un procedimiento experimental que editaría un nucleótido en los cromosomas de las células tratadas de su hija, cambiando una T por una C en su gen mutado. Se les pidió a los padres y familiares que aportaran 860,000 dólares para el experimento.
Tras la muerte de la niña, los científicos devolvieron los fondos y el hospital fue multado por las autoridades locales, según informaron sus padres a la revista Science.
Si bien el ensayo clínico nunca se publicó en una revista médica tras la muerte, Science y Retraction Watch revelaron que los investigadores inyectaron dosis de dos nuevos virus modificados genéticamente en el líquido cefalorraquídeo de la niña. Este método es actualmente el sistema de administración más común para la terapia de edición genética. El ensayo fue el primer intento de utilizar este método específico de edición genética para tratar a un ser humano.
La familia informó al organismo de control que el comité de ética del hospital identificó la causa de la muerte como una respuesta inmunológica grave al procedimiento. También señalaron que la posibilidad de muerte no figuraba explícitamente como un riesgo en el procedimiento.
Qiu y sus coautores publicaron una investigación relacionada en Nature en febrero de 2026, la cual consistió en realizar el procedimiento de edición del gen CHD3 en ratones. Campeau, uno de los revisores del estudio, declaró a Science que no se percató del alcance de los cambios realizados cuando el estudio con ratones —cuyos experimentos originales fueron financiados por la familia— se volvió a presentar sin los datos genéticos de la familia ni una frase que reconociera su "participación y apoyo".
Él lo aprobó para su publicación. El artículo solo mencionaba que la investigación "que acorta la brecha entre la investigación preclínica y la traslación clínica sigue siendo un desafío significativo".
Los padres de la niña declararon a Science que presentaron una solicitud formal al decano de la Facultad de Medicina para que se retirara el artículo sobre el modelo en ratones "para evitar que más niños sufran y que nuestra sangre y lágrimas se derramen en vano". Según Science, el experimento también se llevó a cabo en monos, tras lo cual el comité de ética aprobó el ensayo clínico de la familia el 2 de enero de 2025. Otra investigación, publicada el 17 de febrero, demostraría pronto que los monos que recibieron terapias similares de edición genética sufrieron daño hepático de moderado a grave.
La facultad dijo en su comunicado que "siempre ha concedido gran importancia a la integridad y las normas de la investigación, y se opone rotundamente a la realización de investigaciones científicas médicas que violen la ética de la investigación".
"La facultad de medicina tomará este asunto en serio con base en los resultados de la investigación", señaló. "Agradecemos la preocupación y la supervisión de todos los sectores de la sociedad".
Un portavoz de Nature declaró a The Epoch Times por correo electrónico: "Estamos analizando el asunto cuidadosamente siguiendo un proceso establecido".
El mismo día en que la revista Science publicó el informe de la familia sobre la muerte de su hija, la Universidad Jiao Tong de Shanghái fue incluida en la lista del Pentágono de instituciones de investigación consideradas una amenaza para la seguridad nacional de Estados Unidos.
Esta institución civil se suma a otras 87 instituciones en China a las que se les ha prohibido participar en proyectos que impliquen financiamiento federal estadounidense y colaboración a partir del año fiscal 2026.
Los científicos de China y de todo el mundo compiten por ser los primeros en ofrecer tratamientos seguros de edición genética, y la mayoría, en esta etapa inicial, se enfoca en el tratamiento de afecciones que ponen en riesgo la vida.
Algunos científicos han tenido éxito en tratamientos de edición genética, incluido el más reciente avance del año pasado logrado por un equipo de Filadelfia que utilizó nanopartículas lipídicas administradas mediante infusión intravenosa para tratar a un bebé varón con un trastorno hepático que ponía en riesgo su vida.
