La Administración de Alimentos y Medicamentos podría revocar la autorización de una terapia génica por la que se registraron múltiples muertes, según declaró el 18 de julio el comisionado de la agencia.
La FDA está "analizando detenidamente" si Elevidys, de Sarepta Therapeutics, debe permanecer en el mercado, dijo el Dr. Marty Makary a Bloomberg.
Elevidys, un tratamiento para una forma rara de distrofia muscular llamada distrofia muscular de Duchenne, fue aprobado después de que un alto funcionario de la FDA, el Dr. Peter Marks, ignorara las recomendaciones de los miembros del personal que determinaron que los datos clínicos no demostraban que beneficiara a los pacientes, según documentos de la FDA.
El Dr. Vinay Prasad, que sucedió a Marks al frente del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, criticó la decisión. En una publicación en las redes sociales antes de incorporarse al gobierno, escribió que Marks "está aprobando terapias génicas que no funcionan", mientras que en otra publicación afirmó que Marks "ignoró a tres revisores para aprobar una terapia génica que mata a más niños de los que salva".
Desde entonces, dos pacientes fallecieron tras recibir la terapia génica, según reveló la empresa. Por el momento, se suspendió el envío de Elevidys a pacientes que no pueden caminar.
El viernes, responsables de la empresa informaron a los inversores en una conferencia telefónica de que un tercer paciente había fallecido de insuficiencia hepática aguda en un ensayo clínico tras recibir una terapia génica diferente para la distrofia muscular de cinturas.
El paciente tenía 51 años, no podía caminar y recibió la terapia génica en un ensayo de fase 1, según los ejecutivos.
Afirmaron que la muerte se produjo hace un mes y que informaron a la FDA poco después de que ocurriera. Defendieron no haber revelado la muerte en una llamada el miércoles, describiendola como ajena al tema central de la llamada, que era un plan de reestructuración que incluía la suspensión de múltiples ensayos de terapias génicas.
Los inversores que participaron en la llamada presionaron a los ejecutivos sobre su postura. "Parece claro que se trata de un hecho relevante", afirmó uno de ellos, señalando que su colega había preguntado específicamente en la llamada del 16 de julio sobre la seguridad de la terapia génica para la distrofia muscular de cinturas.
"No discutimos este asunto en nuestra llamada del miércoles porque no era relevante ni central para los temas que se trataban", dijo el director ejecutivo de Sarepta, Douglas Ingram.
La decisión de suspender los ensayos no estaba relacionada con ningún incidente de seguridad en los ensayos de distrofia muscular de cinturas, dijo Ingram.
Además de anunciar la suspensión de los ensayos, los ejecutivos dijeron en la llamada del miércoles que habían aceptado la solicitud de la FDA de incluir una advertencia en negro en la etiqueta de Elevidys sobre el riesgo de lesión hepática aguda e insuficiencia hepática.
También dijeron que iban a despedir a unos 500 empleados, aproximadamente un tercio de la plantilla, como parte de las medidas de recorte de costos destinadas a ahorrar 400 millones de dólares al año.
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