Un segundo paciente falleció tras recibir la terapia génica Elevidys, que fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) a pesar de las dudas del personal, según la empresa que la fábrica.
El joven de 15 años que falleció y el joven de 16 años cuya muerte se notificó a principios de año habían recibido Elevidys, la única terapia génica aprobada por la FDA para el tratamiento de una forma rara de distrofia muscular llamada distrofia muscular de Duchenne (DMD), según informaron responsables de Sarepta en una llamada el 16 de junio.
Según Sarepta, ambos chicos eran incapaces de caminar y fallecieron en los 90 días siguientes al tratamiento.
El joven de 15 años falleció por insuficiencia hepática aguda, según informó Sarepta en un comunicado el domingo. La lesión hepática aguda figura en la lista de efectos secundarios del producto.
Sarepta afirmó que estaba investigando los casos de forma independiente y en relación entre sí para identificar cualquier factor de riesgo común. La empresa suspendió sus previsiones de ventas de Elevidys para este año y afirmó que proporcionaría información actualizada con sus resultados del segundo trimestre.
Los responsables de Sarepta afirmaron que la empresa está suspendiendo los envíos de Elevidys para pacientes que no pueden caminar y deteniendo un ensayo clínico mientras desarrolla un "régimen inmunosupresor mejorado" que utiliza el fármaco sirolimus. Afirmaron que, por el momento, no hay un calendario para reanudar la administración del fármaco a la población y que intentarían hablar pronto con los responsables de la FDA sobre la situación.
"Nuestra prioridad absoluta es la seguridad y el bienestar de los pacientes a los que atendemos. Estamos tomando medidas inmediatas y decisivas para comprender mejor y mitigar el riesgo de insuficiencia hepática aguda, incluyendo la mejora del régimen inmunosupresor, para aquellos con Duchenne que no pueden caminar", dijo Louise Rodino-Klapac, directora científica y jefa de investigación y desarrollo de Sarepta, en un comunicado. "Estamos profundamente entristecidos por la pérdida de un segundo paciente y expresamos nuestro más sentido pésame a la familia del paciente y a su equipo médico en estos momentos tan difíciles".
"La FDA tiene conocimiento del segundo caso mortal de insuficiencia hepática grave y está tratando esta situación con la máxima preocupación. La FDA tomará todas las medidas reglamentarias oportunas para proteger a los pacientes durante nuestra revisión de los productos de terapia génica", afirmó un portavoz de la FDA en un correo electrónico.
Los pacientes no ambulatorios corren un mayor riesgo con el tratamiento porque suelen ser niños mayores que pesan más, lo que a su vez requiere dosis más altas, dijo el analista de Piper Sandler, Biren Amin. El analista no espera que la terapia sea retirada del mercado, basándose en los esfuerzos de Sarepta para mitigar el riesgo.
"Aunque estas dos muertes se produjeron en pacientes no ambulatorios, consideramos que el perfil de riesgo es ahora mayor para todos los pacientes con DMD", escribió Raghuram Selvaraju, analista de H.C. Wainwright, en una nota.
No se están aplicando cambios para las personas ambulatorias con DMD, un trastorno hereditario que se caracteriza por el debilitamiento de los músculos y que no tiene cura. Elevidys ayuda a tratar el trastorno.
El ensayo de Elevidys no logró alcanzar su objetivo principal, que era una mejora en la evaluación ambulatoria. El personal de la FDA dijo que los datos clínicos no mostraban ningún beneficio para los pacientes tratados con Elevidys. El entonces director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER), el Dr. Peter Marks, dijo que los beneficios del fármaco superaban los riesgos y se impuso al personal, lo que provocó la desaprobación de algunos grupos, como Doctors for America. La FDA aprobó plenamente el fármaco en 2024 para personas de 4 años o más, con aprobación acelerada o condicional para pacientes no ambulatorios.
Marks, con quien no se pudo contactar para obtener comentarios, dimitió a principios de este año. El Dr. Vinay Prasad, que ahora dirige el CBER, se mostró crítico con la decisión en el pasado. En una publicación en las redes sociales antes de incorporarse al gobierno, escribió que Marks "está aprobando terapias génicas que no funcionan", mientras que en otra publicación dijo que Marks "pasó por alto a tres revisores para aprobar una terapia génica que mata a más niños de los que salva".
"Dados sus comentarios anteriores en Internet, la gente teme que pueda ir en contra de Sarepta e intentar retirar el medicamento", afirmó Kostas Biliouris, analista de BMO Capital Markets.
Los responsables de Sarepta afirmaron durante la conferencia telefónica del lunes que creían que la FDA no impondría restricciones más allá de las medidas que está tomando la empresa.
Con información de Reuters.
Únase a nuestro canal de Telegram para recibir las últimas noticias al instante haciendo clic aquí
