Un nuevo medicamento para uno de los cánceres más letales casi duplicó la supervivencia de los pacientes en un importante ensayo clínico.
El fármaco, llamado daraxonrasib, desarrollado por Revolution Medicines, actúa sobre la mutación genética RAS, que impulsa el crecimiento tumoral en más del 90 % de los casos de cáncer de páncreas.
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En un ensayo clínico global de fase 3, los pacientes con adenocarcinoma ductal pancreático metastásico (ADPM) que tomaron daraxonrasib una vez al día por vía oral sobrevivieron un promedio de 13.2 meses, en comparación con los 6.7 meses de aquellos que recibieron quimioterapia intravenosa estándar, lo que supone una reducción del 60 % ciento en el riesgo de muerte.
Una enfermedad que ha resistido casi todos los avances
El cáncer de páncreas causa la muerte de aproximadamente 50,000 personas al año en Estados Unidos y, por lo general, se diagnostica en etapas avanzadas, lo que deja a los pacientes con pocas opciones de tratamiento. A diferencia de muchos otros tipos de cáncer, se ha mantenido en gran medida resistente a la inmunoterapia y a otros avances en tratamientos modernos.Daraxonrasib combate el cáncer actuando como un "pegamento molecular" que bloquea físicamente las proteínas RAS activas, impidiendo que envíen señales de crecimiento a los tumores . El gen RAS desempeña un papel fundamental en la regulación del crecimiento celular. En personas con mutaciones en el gen RAS, este puede permanecer activado permanentemente, permitiendo un crecimiento celular descontrolado que puede provocar cáncer.
El estudio incluyó pacientes con diferentes mutaciones RAS y también algunos sin mutación RAS identificada. El enfoque principal se centró en pacientes con un tipo específico de mutación RAS que también se encuentra en cánceres de pulmón y colorrectales, pero el estudio también incluyó un grupo más amplio de pacientes.
Según el fabricante, los pacientes que tomaron daraxonrasib experimentaron períodos significativamente más largos sin progresión de la enfermedad y mejores tasas de supervivencia en comparación con aquellos que recibieron quimioterapia intravenosa estándar.
Debido a la estructura de la proteína KRAS y a las limitaciones químicas previas, durante mucho tiempo se consideró que KRAS era "inabordable farmacológicamente", explicó a The Epoch Times el Dr. Chaoyuan Kuang, profesor adjunto de oncología, medicina y farmacología molecular en Montefiore Einstein, que no participó en el estudio.
"Todo esto cambió hace más de una década, y desde entonces, los inhibidores de RAS han ido apareciendo en estudios y en el mercado", dijo Kuang. "Este nuevo inhibidor es único porque actúa sobre RAS de una manera diferente a la de los inhibidores de RAS anteriores".
Si el beneficio en la supervivencia que ofrece el daraxonrasib se mantiene a largo plazo, Kuang afirmó que el fármaco podría convertirse en una nueva opción de tratamiento muy eficaz para el cáncer de páncreas.
"Los tratamientos de quimioterapia alternativos o convencionales se consideran inferiores en muchos aspectos, como la toxicidad y problemas prácticos como las infusiones prolongadas", señaló Kuang. Sin embargo, advirtió que la resistencia al medicamento sigue siendo un desafío importante.
"Es muy probable que se desarrolle resistencia, especialmente en pacientes que reciben monoterapia con daraxonrasib", dijo. "Los mecanismos de resistencia pueden variar según el tipo de cáncer, por lo que será importante estudiarlos y comprenderlos todos, y desarrollar estrategias para superar la resistencia".
Por su parte la Dra. Rebecca Miksad, oncóloga y directora médica de Color Health, que colabora con la Sociedad Americana contra el Cáncer a través de su programa de detección y prevención, y que no participó en el ensayo, calificó los resultados de daraxonrasib como "sin precedentes".
Perfil de seguridad
El estudio reveló que el 96 % de los pacientes experimentaron efectos adversos de cualquier gravedad, mientras que solo el 30 % presentó efectos secundarios graves clasificados como de grado tres o superior. El grado tres se considera grave e interfiere con la capacidad de la persona para realizar actividades cotidianas básicas como comer o vestirse.Los efectos secundarios más frecuentes fueron erupción cutánea, diarrea, inflamación de la boca y la garganta y fatiga.
Con la dosis de 300 miligramos, la mitad de los pacientes requirieron ajustes de dosis, pero ninguno tuvo que interrumpir el tratamiento debido a efectos secundarios. Los investigadores también observaron que los tratamientos de quimioterapia de segunda línea existentes se asocian con importantes efectos adversos.
La Dra. Krushangi Patel, directora médica de Oncología Gastrointestinal en City of Hope Orange County en California, quien no participó en el ensayo, advirtió que los hallazgos se basan en un solo estudio de fase 3 y que aún se necesita una revisión regulatoria completa antes de que daraxonrasib pueda considerarse un tratamiento estándar.
Un paso significativo
Patel calificó los resultados de "alentadores", especialmente porque se observaron en un tipo de cáncer para el que las opciones de tratamiento han sido limitadas durante mucho tiempo y en el que las mutaciones KRAS están presentes en la mayoría de los pacientes.Historias relacionadas
Añadió que existe una sólida base científica que justifica por qué este tipo de fármaco también podría resultar útil en otros tipos de cáncer causados por mutaciones RAS.
"KRAS es uno de los factores oncogénicos más comunes en los tumores sólidos, particularmente en los cánceres de pulmón y colorrectal", dijo Patel.
"Lo más importante es que este estudio sugiere, por primera vez en un ensayo aleatorizado de fase 3 a gran escala, que atacar la biología de RAS puede mejorar la supervivencia en el cáncer de páncreas", y agregó que los hallazgos representan un "paso significativo".
La compañía afirmó que estas conclusiones son definitivas, basadas en el análisis provisional inicial, y planea presentar los datos a las autoridades sanitarias mundiales, incluida la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), para su posible aprobación.
La FDA ya había otorgado a daraxonrasib la designación de Terapia Innovadora , lo que permitiría a los pacientes acceder a este medicamento antes. La agencia también le otorgó la designación de medicamento huérfano, lo que incentiva a la compañía a continuar con el desarrollo del fármaco mediante créditos fiscales para la investigación clínica, financiación mediante subvenciones, asistencia para el desarrollo y siete años de exclusividad de mercado en caso de ser aprobado.
En un comunicado de prensa , el Dr. Brian M. Wolpin, investigador de cáncer de páncreas en la Facultad de Medicina de Harvard, destacó la urgente necesidad de nuevos tratamientos para esta enfermedad mortal.
"Los resultados de este estudio indican que daraxonrasib ofrece un avance significativo para los pacientes con cáncer de páncreas que ya han recibido tratamiento", dijo a The Epoch Times.
Daraxonrasib actúa sobre estas mutaciones, lo que lo convierte en un nuevo enfoque prometedor. Es el primer fármaco de una nueva clase diseñado para bloquear las proteínas RAS, que impulsan el crecimiento tumoral en muchos tipos de cáncer.
El 1 de mayo de 2026, apenas dos días después de que Revolution Medicines presentara su solicitud, la FDA emitió una carta de autorización para proceder, lo que permitió a la compañía iniciar un protocolo de acceso ampliado al tratamiento con daraxonrasib. Esto significa que los pacientes que cumplan los requisitos podrán comenzar a recibir el medicamento antes de su aprobación final.
