La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó el primer medicamento para tratar la narcolepsia tipo 1 en adultos como un trastorno completo, según anunció la agencia el 5 de agosto.
Orzeyful, un medicamento oral creado por Takeda Pharmaceutical Company en Tokio, aborda toda la gama de síntomas de la narcolepsia al activar la parte del cerebro afectada por el trastorno.
"Durante demasiado tiempo, las personas con narcolepsia tipo 1 han tenido que lidiar con una afección neuropsiquiátrica compleja y de por vida con tratamientos que solo abordan aspectos parciales de la misma", dijo Tiffany Farchione, directora de la división de psiquiatría del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.
Hasta ahora, los tratamientos se enfocaron únicamente en el alivio de los síntomas. Orzeyful es el primer medicamento que incide en la biología subyacente de la enfermedad, señaló Farchione.
"La aprobación de Orzeyful por parte de la FDA marca un nuevo capítulo para la comunidad de personas con narcolepsia tipo 1, ya que introducimos una clase de medicamento completamente nuevo que potencialmente redefinirá la forma en que se maneja esta enfermedad y cómo se sienten las personas durante el tratamiento", dijo Julie Kim, presidenta y directora ejecutiva de Takeda.
"Estamos orgullosos de haber descubierto y desarrollado esta innovación en el tratamiento con orexina y la pondremos a disposición de los adultos que viven con [narcolepsia] lo más rápido posible", dijo Kim.
La narcolepsia tipo 1 es una enfermedad neurológica crónica y poco común. El tipo 1 implica "cataplejía", un episodio desencadenado por una emoción intensa. La emoción provoca una pérdida repentina del tono muscular y puede dar lugar a un colapso de todo el cuerpo. La narcolepsia tipo 2 no implica cataplejía, según la Red de Narcolepsia.
El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares estima que entre 120,000 y 200,000 personas en Estados Unidos viven con narcolepsia. Las personas con esta afección pueden sentirse descansadas al despertarse por la mañana, pero luego sentir somnolencia a lo largo del día, según los Institutos Nacionales de Salud (NIH).
Una vez que se desarrolla la narcolepsia, la persona que padece el trastorno la tendrá de por vida, informó el NIH.
La narcolepsia tipo 1 es causada por la pérdida de células cerebrales que producen orexina, un mensajero químico que regula la vigilia, el sueño y el tono muscular, según la FDA. Sin orexina, el cerebro no puede mantenerse alerta ni controlar la frontera entre el sueño y la vigilia.
Como resultado, las personas con este trastorno presentan una variedad de síntomas incapacitantes, entre ellos somnolencia diurna excesiva, cataplejía, parálisis del sueño, alucinaciones y trastornos del sueño nocturno.
Orzeyful actúa activando directamente el receptor cerebral que la orexina del cuerpo estimularía si no le faltara la señal, según la FDA. El medicamento se toma en forma de tableta oral dos veces al día.
Orzeyful fue evaluado en dos estudios aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo, de 12 semanas de duración, en los que participaron 273 adultos con narcolepsia tipo 1. Los pacientes de ambos estudios que tomaron 2 mg de Orzeyful mostraron mejoras en su capacidad para mantenerse despiertos en comparación con quienes tomaron placebo.
También informaron menos somnolencia diurna y menos episodios de cataplejía, junto con otras mejoras significativas, informó la FDA.
La aprobación del medicamento abre nuevas posibilidades terapéuticas para otras afecciones, según Andy Plump, presidente de investigación y desarrollo de Takeda.
"Orzeyful es solo el comienzo", dijo Plump. "Con la orexina emergiendo como una poderosa vía terapéutica, Takeda está liberando el potencial de esta nueva clase de medicamentos para pacientes con una amplia gama de trastornos".
Orzeyful aún se encuentra en proceso de revisión por parte de la Administración para el Control de Drogas de EE. UU. (DEA) para su clasificación como sustancia controlada, la cual se espera en un plazo de 90 días.
