La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobará muchos medicamentos nuevos basándose en un solo ensayo, según han afirmado los responsables de la agencia.
La FDA suele exigir dos estudios a las empresas que solicitan la aprobación de la mayoría de los medicamentos nuevos, aunque en los últimos años ha aprobado algunos medicamentos basándose en un solo ensayo bien realizado.
“La FDA ha demostrado flexibilidad en función de cada enfermedad y ha concedido aprobaciones basándose en un solo estudio previo a la comercialización con pruebas confirmatorias. En algunos campos, como la oncología, los ensayos únicos han respaldado la mayoría de las aprobaciones de medicamentos", afirmaron el Dr. Marty Makary, comisionado de la FDA, y el Dr. Vinay Prasad, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, en un artículo publicado el 18 de febrero por la revista New England Journal of Medicine.
“Sin embargo, aunque en el pasado hemos actuado con flexibilidad, sigue habiendo confusión entre los fabricantes en cuanto a los casos en los que se aceptará un único ensayo. De cara al futuro, anunciamos que el requisito de un único ensayo será la nueva norma por defecto de la FDA. Esta reforma se está llevando a cabo de forma sincronizada con la iniciativa poscomercialización de la agencia para recopilar datos sólidos sobre todos los medicamentos y dispositivos”.
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La norma de dos estudios para los medicamentos se remonta a principios de la década de 1960, cuando el Congreso aprobó una ley que exigía a la FDA revisar los datos de “investigaciones adecuadas y bien controladas” antes de autorizar nuevos medicamentos. Durante décadas, la agencia interpretó ese requisito en el sentido de que se debían realizar al menos dos estudios, preferiblemente con un gran número de pacientes y un tiempo de seguimiento significativo.
La razón para exigir el segundo estudio era confirmar que los resultados del primer ensayo no eran una casualidad y podían reproducirse.
A partir de la década de 1990, la FDA comenzó a aceptar cada vez más estudios únicos para la aprobación de tratamientos para enfermedades raras o mortales que las empresas a menudo tienen dificultades para probar en un gran número de pacientes. En los últimos cinco años, aproximadamente el 60 % de los medicamentos pioneros aprobados cada año se han autorizado sobre la base de un único estudio.
Makary y Prasad afirmaron que la dependencia histórica de múltiples estudios “tenía como objetivo proporcionar pruebas causales creíbles de que una terapia podía mejorar los resultados clínicos con una seguridad aceptable en un mundo en el que el conocimiento biológico era más limitado que en la actualidad”.
Más tarde añadieron: “En el mundo moderno, a medida que el descubrimiento de fármacos se vuelve cada vez más preciso y científico, la FDA no solo tiene en cuenta los efectos sobre la supervivencia, sino también los cambios bioquímicos e intermedios que cuentan una historia biológica completa: ¿funciona realmente este fármaco? En este contexto, la dependencia excesiva de dos ensayos ya no tiene sentido”.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en White Oak, Maryland, el 5 de junio de 2023. (Madalina Vasiliu/The Epoch Times).Historias relacionadas
El cambio ahorrará dinero a los desarrolladores de medicamentos y reducirá el tiempo que se tarda en comercializarlos, según afirmaron los funcionarios. Esperan que esto impulse el desarrollo de más medicamentos.
La Dra. Janet Woodcock, directora de la FDA que dirigió el centro de medicamentos de la agencia durante unos 20 años antes de jubilarse en 2024, afirmó que el cambio tiene sentido y refleja la tendencia de la FDA, desde hace décadas, de basarse en un solo ensayo, combinado con pruebas de apoyo, para diversas enfermedades potencialmente mortales, incluido el cáncer.
“Desde el punto de vista científico, es cierto que a medida que avanzamos hacia una mayor comprensión de la biología y las enfermedades, no es necesario realizar dos ensayos cada vez”, afirmó Woodcock.
La Dra. Reshma Ramachandran, profesora adjunta de medicina en la Facultad de Medicina de Yale, afirmó en una publicación en X que es cierto que la mayoría de las aprobaciones de la FDA en los últimos años se han basado en ensayos únicos y sólidos.
“Pero, como han señalado los autores (¡y llevan años haciéndolo!), los pacientes se enfrentan cada vez más a la incertidumbre sobre su eficacia”, afirmó, “así que, ¿por qué establecer una norma que mantenga lo mismo (malo) de siempre en lugar de exigir más?”.
Makary y Prasad afirmaron que se reservan el derecho de exigir pruebas adicionales si un ensayo tiene limitaciones o deficiencias.
“En lugar de dar prioridad al tiempo limitado de los revisores para leer y evaluar dos o más ensayos fundamentales, centraremos nuestras energías en garantizar que el único ensayo clínico que exigimos proporcione la información más actualizada y útil para los pacientes estadounidenses”, escribieron.
Con información de Associated Press.
