El 10 de marzo, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó un medicamento genérico que lleva años disponible, llamado leucovorina para tratar un trastorno raro que causa síntomas parecidos al autismo.
Los reguladores autorizaron el medicamento para el tratamiento de la deficiencia cerebral de folato en niños y adultos que tienen una variante confirmada en el gen del receptor de folato 1 (FOLR1). La decisión se basó en una revisión sistemática de estudios científicos, en lugar de datos de ensayos clínicos.
"Esta aprobación de hoy representa un hito importante para los pacientes con deficiencia de transporte de folato cerebral debido a la variante FOLR1, una afección genética rara que hasta hoy no contaba con opciones de tratamiento aprobado por la FDA", declaró el Dr. Marty Makary, comisionado de la agencia, en un comunicado. "Esta medida puede beneficiar a algunas personas con deficiencia de transporte de folato relacionada con FOLR1 que presentan retrasos en el desarrollo con características autistas".
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La Dra. Tracy Beth Hoeg, directora interina del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, dijo que la aprobación "demuestra el compromiso de la FDA para identificar rápidamente tratamientos efectivos para enfermedades ultra raras, manteniendo al mismo tiempo los mismos estándares de evidencia para su aprobación".
La leucovirina, también conocida como ácido folónico, se ha utilizado durante años a pacientes con cáncer para prevenir los efectos secundarios de la quimioterapia. En los últimos tiempos, un número creciente de médicos la prescribe a pacientes con autismo.
"Para aquellos con un transporte deficiente de folato en el cerebro, es una opción lógica y respaldada por evidencia que está logrando mejoras clínicas reales en el autismo y otras afecciones", dijo anteriormente a The Epoch Times en un correo electrónico el Dr. David Danish, psiquiatra y presidente de Philadelphia Integrative Psychiatry.
En septiembre de 2025, el doctor Makary dijo que la leucovorina podría ayudar hasta el 50 % de los niños con autismo, mientras que el secretario de Salud, Robert F. Kennedy Jr., señaló que el medicamento "podría beneficiar a un gran número de niños que sufren de autismo".
Tras la declaración esa sesión informativa, las recetas ambulatorias de leucovorina entre niños de 5 a 17 años se dispararon de forma espectacular, según un estudio publicado el 5 de marzo. Los médicos pueden recetar medicamentos aprobados por la FDA para otros fines, una práctica conocida como "fuera de etiqueta".
Sin embargo esta nueva aprobación es mucho más limitada de lo que habían sugerido los funcionarios inicialmente.
"Si bien originalmente abordamos esto con un alcance amplio, a medida que analizamos los datos científicos, terminamos reduciendo nuestro alcance para llegar a la evidencia de datos más sólida que pudimos encontrar para respaldar la aprobación", dijo a los periodistas en una llamada el martes un alto funcionario de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, hablando bajo condición de anonimato.
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Una aprobación más amplia se habría apoyado en investigaciones que indican que muchos niños tienen autoanticuerpos que bloquean el ingreso de folato al cerebro —una vitamina esencial para la señalización cerebral— provocando una deficiencia similar a la deficiencia cerebral de folato.
"En este momento, no contamos con datos suficientes para establecer la eficacia del tratamiento en el autismo de forma más amplia", reconoció el funcionario de la FDA.
Un portavoz de GlaxoSmithKline, empresa que posee la solicitud del medicamento y colaboró con la FDA para actualizar su etiquetado, informó a The Epoch Times por correo electrónico que no producirá el medicamento.
La aprobación ampliada permite que todas las versiones genéricas del medicamento incluyan esta nueva indicación, según la FDA, que está alentando a los fabricantes a aumentar su producción.
La Academia Americana de Pediatría, que se colabora con GlaxoSmithKline y otras compañías farmacéuticas, recomienda que la leucovorina sólo debe recetarse a pacientes con deficiencia cerebral de folato después de revisar cuidadosamente la evidencia disponible y los posibles efectos secundarios del medicamento, como náuseas y problemas en la piel.
Con información de Reuters.
