Las autoridades reguladoras federales aprobaron el 23 de abril la primera terapia génica para restaurar la audición, apenas dos meses después de que el fabricante de la terapia solicitara formalmente la autorización.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó la terapia de Regeneron, Otarmeni, para niños y adultos con pérdida auditiva grave o profunda asociada a variantes del gen OTOF.
La aprobación se produjo 61 días después de que Regeneron solicitara una licencia de productos biológicos, en el marco de una nueva iniciativa conocida como el Programa Nacional de Bonos de Prioridad del Comisionado, que hace hincapié en la revisión rápida de las solicitudes de productos que abordan necesidades no cubiertas.
"La aprobación de hoy supone un hito significativo en el tratamiento de la pérdida auditiva genética", dijo en un comunicado el Dr. Marty Makary, comisionado de la FDA.
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"A través del programa piloto de vales de prioridad nacional, la agencia está acelerando las terapias para enfermedades raras con necesidades médicas no cubiertas, al tiempo que demuestra que podemos revisar con éxito incluso las solicitudes más complejas —como las novedosas terapias génicas de doble vector y los productos combinados que requieren la coordinación entre múltiples oficinas y centros— en plazos significativamente más cortos".
Las mutaciones genéticas son responsables de aproximadamente la mitad de los casos de pérdida auditiva hereditaria. Las variantes del gen OTOF representan entre el 2 % y el 8 % de esos casos.
Para tratar la sordera, Otarmeni se administra en cada oído mediante una jeringa y un catéter incluidos en el kit que acompaña al medicamento.
Las autoridades reguladoras aprobaron la terapia de Regeneron tras revisar los datos de un ensayo clínico en el que participaron 24 pacientes de entre 10 meses y 16 años. De los 20 pacientes incluidos en el análisis de eficacia, el 80 % experimentó una mejora en la audición tras recibir Otarmeni.
Entre los efectos secundarios comunes del fármaco se encontraban la infección de oído, las náuseas y los mareos.
El Dr. A. Eliot Shearer, otorrinolaringólogo del Boston Children’s Hospital e investigador del ensayo, dijo en un comunicado publicado por Regeneron que esta terapia de una sola dosis proporciona "notables mejoras auditivas".
"He sido testigo de primera mano de cómo un participante en mi ensayo respondía a la voz de su madre, bailaba al son de la música e interactuaba con el mundo, y estos momentos son ahora posibles para más niños nacidos con esta forma específica de pérdida auditiva", dijo.
El presidente Donald Trump (C) habla durante un evento sobre el avance de la asequibilidad de la atención médica en la Oficina Oval de la Casa Blanca el 23 de abril de 2026. (Alex Wong/Getty Images)Regeneron dijo que proporcionará la terapia de forma gratuita a los pacientes de Estados Unidos como parte de un acuerdo alcanzado con el presidente Donald Trump y anunciado el jueves.
El Dr. George D. Yancopoulos, presidente y director científico de Regeneron, dijo en un comunicado que Otarmeni supone un "avance sin precedentes" en la terapia génica.
"Otarmeni es un enorme salto científico y representa el enfoque de Regeneron de ampliar continuamente los límites de la ciencia en beneficio de la humanidad", dijo.
"Este avance sin precedentes en terapia génica ya ha demostrado cambiar la vida de muchos de los niños que participan en nuestro ensayo clínico y de sus familias. Nos sentimos honrados de ser la primera empresa en ofrecer gratuitamente un avance de terapia génica de este tipo a los pacientes de EE. UU., lo que pone de relieve nuestra convicción de que la industria biofarmacéutica puede ser una auténtica fuerza para el bien en el mundo".
